一、基因治疗行业市场规模

在2016年，我国基因治疗市场规模仅约为0.15亿元；但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持；2021年我国基因治疗市场规模快速上升至2.7亿元左右。预计2023年全年我国基因治疗市场规模将达到7.5亿元左右。

在全球范围内，2020年全球基因治疗市场规模为65亿美元，预计到2023年底将增长到120亿美元，复合增长率为22%。全球基因治疗市场的主要驱动因素包括：

基因治疗在医药领域的创新性和有效性，尤其是针对罕见遗传性疾病和难治性肿瘤等；

基因治疗技术的不断进步和优化，如载体设计、靶向递送、安全性评估等；

基因治疗产品的临床试验和上市审批的加速和简化，如FDA、EMA等监管机构的快速通道、孤儿药物认定等；

基因治疗产业链的完善和协同，如生物科学工具、CRO/CDMO、医院等各环节的配合和支持；

基因治疗相关的政策扶持和资金投入，如各国政府的产业规划、税收优惠、公共研发基金等，以及风险投资、并购重组等市场活动。

综上所述，2023年基因治疗行业市场规模将呈现快速增长的态势，尤其是在中国，基因治疗市场还有很大的空间和潜力。

二、基因治疗行业供需分析

（一）供给分析

基因治疗行业的供给主要来自于基因治疗产品的研发和生产企业，以及提供相关服务的CRO/CDMO企业。目前，全球基因治疗产品的研发和生产企业主要集中在美国、欧洲和中国等地区，其中美国是全球最大的基因治疗产品供应国，拥有最多的基因治疗产品上市或在研。欧洲和中国则是全球基因治疗产品的后起之秀，近年来在基因治疗领域取得了显著的进展和突破。

全球获得审批的基因治疗产品达到了9种；其中，蓝鸟生物的Skysona可应用于脑肾上腺脑白质营养不良 (Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 细胞淋巴瘤 (R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要国家获得了审批。此外，还有8种基因治疗产品在不同国家或地区获得了首次或新增的审批，如诺华公司的Zolgensma、罗氏公司的Rozlytrek等。这些产品涵盖了遗传性眼科疾病、神经肌肉性疾病、血液系统肿瘤、实体肿瘤等多个领域。

除了已经上市的基因治疗产品外，全球还有超过1400种基因治疗产品处于不同阶段的临床试验中。其中，约有40%的基因治疗产品针对癌症，主要包括CAR-T细胞、TCR-T细胞、NK细胞、溶瘤病毒等；约有30%的基因治疗产品针对遗传性或罕见性疾病，主要包括血友病、血红蛋白病、神经退行性疾病等；其余的基因治疗产品针对其他类型的慢性或感染性疾病，如心血管系统、呼吸系统、免疫系统等。

从技术角度来看，全球在临床试验中的基因治疗产品中，约有60%采用了非整合性载体（如腺相关病毒、脂质体等），约有20%采用了整合性载体（如逆转录病毒、透明质酸酶等），约有10%采用了裸核酸（如DNA片段、RNA片段等），其余的采用了其他类型的载体（如纳米粒子、细菌等）。

在中国，目前只有一款基因治疗产品获得了上市批准，即诺思兰德的基因工程疫苗（Gendicine），用于治疗头颈部鳞状细胞癌。但是，中国基因治疗行业的发展势头并不弱于国际水平，目前有超过300种基因治疗产品处于不同阶段的临床试验中。其中，约有60%的基因治疗产品针对肿瘤，主要包括CAR-T细胞、TCR-T细胞、溶瘤病毒等；约有20%的基因治疗产品针对遗传性或罕见性疾病，主要包括血友病、血红蛋白病、神经肌肉性疾病等；其余的基因治疗产品针对其他类型的慢性或感染性疾病，如心血管系统、呼吸系统、免疫系统等。从技术角度来看，中国在临床试验中的基因治疗产品中，约有70%采用了非整合性载体（如腺相关病毒、脂质体等），约有10%采用了整合性载体（如逆转录病毒、透明质酸酶等），约有10%采用了裸核酸（如DNA片段、RNA片段等），其余的采用了其他类型的载体（如纳米粒子、细菌等）。

中国基因治疗行业的供给能力还得益于CRO/CDMO企业的支持和服务。CRO/CDMO是指为药物开发者提供合同研究（Contract Research Organization）和/或合同开发与生产（Contract Development and Manufacturing Organization）服务的企业。CRO/CDMO企业可以帮助药物开发者降低成本、缩短周期、提高质量和效率，从而加速药物的上市进程。在基因治疗领域，CRO/CDMO企业主要提供以下服务：

基因治疗载体的设计、构建和生产；

基因治疗产品的细胞工程、培养和制备；

基因治疗产品的质量控制、安全性评估和稳定性测试；

基因治疗产品的临床前和临床试验设计、执行和管理；

基因治疗产品的注册申报和监管咨询。

目前，中国有一批专业化和规模化的CRO/CDMO企业在基因治疗领域提供优质的服务，如药明巨诺、科济生物、博雅辑因、亦诺微医药等。这些企业不仅为国内外的药物开发者提供服务，也为自身或合作方的基因治疗产品提供支持。例如，药明巨诺为诺思兰德提供了其CAR-T产品NCT03233854和NCT03747965的生产服务；科济生物为传奇生物提供了其CAR-T产品LCAR-B38M/JNJ-4528的生产服务；博雅辑因为自身或合作方提供了多种CAR-T和TCR-T产品的生产服务；亦诺微医药为自身或合作方提供了多种溶瘤病毒产品的生产服务。

（二）需求分析

基因治疗行业的需求主要来自于患有各种疾病的患者，以及为患者提供诊疗服务的医疗机构。目前，全球有数以亿计的患者患有各种遗传性或罕见性疾病，如血友病、血红蛋白病、神经肌肉性疾病等，这些疾病往往缺乏有效的治疗方法，给患者和家庭带来了巨大的负担和困境。基因治疗作为一种创新的治疗手段，可以通过修复或替换缺陷的基因，从根本上解决这些疾病的发生和发展，从而为患者带来了新的希望和机会。例如，诺华公司的Zolgensma是一种针对脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的基因治疗产品，它可以通过一次静脉注射，将正常的SMN1基因导入患者的体内，从而恢复神经元的功能，改善患者的肌肉力量和运动能力。Zolgensma在2019年在美国获得了上市批准，是目前世界上最贵的药物，每剂售价高达210万美元。

除了遗传性或罕见性疾病外，全球还有数以亿计的患者患有各种肿瘤，如白血病、淋巴瘤、肺癌、乳腺癌等，这些肿瘤往往具有高度的复杂性和异质性，导致常规的化学药物、放射治疗或手术等治疗手段难以达到理想的效果，甚至出现耐药性或复发性。基因治疗作为一种免疫治疗手段，可以通过改造患者自身或供体的免疫细胞，使其能够识别和杀死肿瘤细胞，从而为患者带来了新的可能和选择。

例如，诺思兰德的基因工程疫苗（Gendicine）是一种针对头颈部鳞状细胞癌（Head and Neck Squamous Cell Carcinoma，HNSCC）的基因治疗产品，它可以通过局部注射，将正常的p53基因导入肿瘤细胞内，从而诱导肿瘤细胞凋亡或增强免疫系统对肿瘤细胞的攻击。Gendicine在2003年在中国获得了上市批准，是目前世界上第一个也是唯一一个获得上市批准的基因治疗产品。

基因治疗行业的需求还受到医疗机构的影响。医疗机构是基因治疗产品的最终使用者和提供者，它们不仅参与了基因治疗产品的临床试验和评价，也负责了基因治疗产品的购买和使用。医疗机构对基因治疗产品的需求受到以下因素的影响：

医疗机构的规模和水平。一般来说，规模较大、水平较高的医疗机构，如三甲医院、专科医院等，更有能力和意愿引进和使用基因治疗产品，因为它们拥有更多的患者资源、更先进的设备设施、更专业的医护人员、更完善的管理制度等。

医疗机构的地理位置和区域特点。一般来说，位于经济发达、人口密集、医疗水平高的地区的医疗机构，如北京、上海、广州等一线城市，或者珠三角、长三角、京津冀等优势区域，更有可能采用和推广基因治疗产品，因为它们面临着更大的市场需求、更强的竞争压力、更多的政策支持等。

医疗机构的合作伙伴和关系网络。一般来说，与基因治疗产品的开发者或供应商有良好合作关系的医疗机构，如参与了临床试验或签订了采购协议的医疗机构，更容易获得和使用基因治疗产品，因为它们可以享受到更优惠的价格、更快捷的供货、更全面的培训等。

三、基因治疗行业竞争格局

（一）区域竞争格局

从区域角度来看，全球基因治疗行业主要分布在美国、欧洲和中国等地区。其中，美国是全球基因治疗行业的领导者和引领者，拥有最多的基因治疗产品上市或在研，也拥有最成熟和最完善的基因治疗产业链和监管体系。欧洲是全球基因治疗行业的跟随者和创新者，拥有一批优秀的基因治疗产品开发者和供应商，也拥有较为灵活和友好的基因治疗监管政策和市场准入机制。中国是全球基因治疗行业的后起之秀和潜力股，拥有庞大的市场需求和人才资源，也拥有不断完善和规范的基因治疗监管框架和政策扶持。

据尚普咨询集团数据显示，2020年全球基因治疗市场规模中，美国占比为60%，欧洲占比为25%，中国占比为5%，其他地区占比为10%。预计到2023年，全球基因治疗市场规模中，美国占比将下降到55%，欧洲占比将保持在25%，中国占比将上升到10%，其他地区占比将保持在10%。这表明，在未来几年内，中国基因治疗市场将呈现快速增长的趋势，逐渐缩小与美国和欧洲的差距。

（二）企业竞争格局

从企业角度来看，全球基因治疗行业的竞争格局较为分散和多元，涉及到各类不同的企业，如大型跨国药企、中小型生物技术公司、学术机构和医疗机构等。其中，大型跨国药企通常拥有强大的资金实力、品牌影响力、市场渠道和管理经验，但在基因治疗领域的创新能力和敏捷性相对较弱，因此往往通过收购、合作或授权的方式，获取或推广基因治疗产品。例如，罗氏公司收购了Spark Therapeutics，获得了其针对遗传性视网膜疾病的基因治疗产品Luxturna；诺华公司与Regenxbio合作，推广其针对脊髓性肌萎缩的基因治疗产品Zolgensma；辉瑞公司与Sangamo Therapeutics授权，开发其针对血友病的基因治疗产品SB-525等。

中小型生物技术公司通常拥有较强的创新能力和敏捷性，在基因治疗领域具有较高的专业化和领先化，但在资金实力、品牌影响力、市场渠道和管理经验方面相对较弱，因此往往通过自主研发、合作或授权的方式，开发或推广基因治疗产品。例如，蓝鸟生物自主研发了针对脑肾上腺脑白质营养不良和R/R大B细胞淋巴瘤的基因治疗产品Skysona，并与百时美施贵宝合作，在全球范围内推广；传奇生物自主研发了针对多发性骨髓瘤的CAR-T产品LCAR-B38M/JNJ-4528，并与强生公司授权，在全球范围内推广；科济生物自主研发了针对血红蛋白病的基因治疗产品KB407，并与药明巨诺合作，在中国范围内推广等。

学术机构和医疗机构通常拥有丰富的科学知识、技术平台和患者资源，在基因治疗领域具有重要的探索和引领作用，但在商业化和规模化方面相对较弱，因此往往通过转让、合作或授权的方式，将基因治疗产品交由其他企业进行开发或推广。例如，宾夕法尼亚大学将其针对CLL和ALL的CAR-T技术转让给了诺华公司，诞生了全球第一个获得上市批准的CAR-T产品Kymriah；北京大学将其针对EBV相关恶性肿瘤的TCR-T技术授权给了博雅辑因，开发了中国第一个进入临床试验的TCR-T产品BY-CTL019；复旦大学附属华山医院与亦诺微医药合作，开发了中国第一个进入临床试验的溶瘤病毒产品YNV-001等。

四、基因治疗行业发展趋势

（一）技术创新

随着基因治疗技术的不断进步和优化，基因治疗行业将呈现以下技术创新的趋势：

基因治疗载体的多样化和个性化。基因治疗载体是将外源基因导入目标细胞的工具，其性能和特征直接影响着基因治疗的效果和安全性。目前，基因治疗载体主要分为病毒载体和非病毒载体两大类。病毒载体具有较高的转导效率和稳定性，但也存在着免疫原性、毒性、容量限制等问题。非病毒载体具有较低的免疫原性和毒性，但也存在着转导效率低、稳定性差等问题。

未来，基因治疗载体将朝着多样化和个性化的方向发展，即根据不同的基因治疗目标和需求，设计和选择最合适的基因治疗载体，以提高基因治疗的效果和安全性。例如，针对遗传性或罕见性疾病，可以选择非整合性的腺相关病毒或脂质体等载体，以避免对正常基因的干扰；针对肿瘤或感染性疾病，可以选择整合性的逆转录病毒或溶瘤病毒等载体，以增强对异常细胞的杀伤；针对神经系统或眼科等特殊部位，可以选择具有靶向递送能力的纳米粒子或细菌等载体，以提高对目标细胞的选择性。

基因编辑技术的应用和发展。基因编辑技术是一种在特定位点上精确修改基因序列的技术，其原理是利用人工设计的核酸酶（如CRISPR-Cas9、TALEN、ZFN等）识别并切割目标DNA，并借助细胞自身的DNA修复机制（如同源重组或非同源末端连接），实现对目标DNA的插入、删除或替换。基因编辑技术可以与基因治疗技术相结合，实现对缺陷基因的修复或替换，从而为治疗各种遗传性或罕见性疾病提供了新的策略和手段。例如，Sangamo Therapeutics正在开发一种针对β地中海贫血（β-thalassemia）的基因编辑产品ST-400，其原理是利用ZFN切割患者自身造血干细胞中BCL11A基因上游增强子区域，并通过非同源末端连接修复DNA断裂，从而降低BCL11A蛋白表达水平，并恢复胎儿血红蛋白（HbF）表达水平，从而改善患者的贫血状况。

组合治疗策略的探索和验证。组合治疗策略是指将不同类型或不同机制的药物联合使用，以提高治疗效果或降低副作用。在基因治疗领域，组合治疗策略可以增强基因治疗的效力和持久性，也可以拓宽基因治疗的适应症范围和患者群体。例如，将基因治疗与化学药物或放射治疗等传统治疗手段联合使用，可以增加肿瘤细胞的敏感性或免疫系统的活性，从而提高对肿瘤的清除率；将不同类型或不同靶点的基因治疗产品联合使用，可以实现对多种基因缺陷或多种肿瘤抗原的同时修复或攻击，从而提高对复杂或异质性疾病的治愈率。

（二）产业协同

随着基因治疗产业的不断发展和壮大，基因治疗行业将呈现以下产业协同的趋势：

跨国合作和交流。基因治疗是一种具有全球性影响和价值的技术和产品，其发展需要各国之间的合作和交流，以共享资源、经验和成果，促进技术创新和市场拓展。未来，各国之间将加强在基因治疗领域的政策沟通、监管协调、临床试验、市场准入等方面的合作和交流，以实现互利共赢和共同发展。例如，中国与美国、欧盟等地区在基因治疗领域已经建立了多种合作机制和平台，如中美生物医药创新与发展中心、中欧生物医药创新与发展中心等，通过举办论坛、培训、考察等活动，促进了双方在基因治疗领域的信息交流、技术合作和市场对接。

产业链整合和优化。基因治疗产业链涉及到多个环节和领域，如生物科学工具、CRO/CDMO、医院等，其协调性和效率直接影响着基因治疗产品的质量和速度。未来，基因治疗产业链将朝着整合和优化的方向发展，即通过并购重组、战略联盟、资源共享等方式，实现产业链上下游各环节的互补和协同，以降低成本、缩短周期、提高质量和效率。例如，诺华公司收购了AveXis，并将其作为其基因治疗事业部的核心平台，实现了从载体设计到产品生产的一体化；药明巨诺收购了ViraTherapeutics，并将其作为其溶瘤病毒平台的核心部分，实现了从载体构建到产品制备的一站式服务；传奇生物与科济生物建立了战略合作关系，并将其作为其CAR-T产品LCAR-B38M/JNJ-4528在中国市场的核心合作伙伴，实现了从产品开发到市场推广的协同推进。